11/29/2023, 08:42
Unterstützung der Gentherapie-Petition
Sehr geehrte Damen und Herren,
ich hoffe, diese E-Mail erreicht Sie in bester Gesundheit und guter Stimmung. Ich schreibe Ihnen im Namen unserer Petitionsgruppe, die sich für eine schnelle Zulassung der Gentherapie von Sarepta Therapeutics SRP-9001 (Elevidys) in Deutschland einsetzt.
Wie Sie vielleicht wissen, wurde diese Gentherapie vor fast einem halben Jahr in den USA zugelassen. Seitdem haben wir aus verschiedenen öffentlich zugänglichen Foren zur Unterstützung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) immer mehr positive Rückmeldungen über die Wirkung der Gentherapie erhalten.
Einige Eltern berichten, dass nach 8 Wochen nach Verabreichung der Gentherapie keine Anzeichen mehr für das "Growers-Zeichen" zu sehen sind, das typisch für Jungen mit DMD ist und das erschwerte Aufstehen und Aufrichten des Körpers beschreibt. Andere berichten, dass ihre Kinder nach 10 Wochen wieder frei und ohne Hilfe Treppen steigen können. Darüber hinaus haben einige Lehrer berichtet, dass die betroffenen Jungen wie ausgewechselt scheinen - sie rennen, spielen auf Klettertürmen und nehmen aktiv am Leben der anderen Kinder teil. Diese Informationen stammen aus erster Hand von Eltern, deren Kinder bereits mit der Gentherapie behandelt wurden.
Trotz dieser positiven Rückmeldungen wurde in den deutschen Medien behauptet, dass es keine signifikanten Verbesserungen gegeben habe. Dies ist schlichtweg eine falsche Behauptung. Ja, der primäre Endpunkt der Studie 3 wurde nicht erreicht, aber dies kann auf die unterschiedlichen Verläufe der Krankheit zurückzuführen sein. Außerdem ist die Bewertung des NSAA-Scores veraltet. Diese Bewertung basiert auf Übungen, die an einzelnen Tagen durchgeführt werden. Bei Jungen mit DMD gibt es gute und weniger gute Tage, an denen ihre Kräfte unterschiedlich sind. Mit den neuen Bewertungsmethoden werden die Daten über einen längeren Zeitraum erfasst, ähnlich wie bei einem Fitness-Tracker (Schrittzähler usw.). Darüber hinaus zeigten die sekundären Endpunkte der Studie signifikante Verbesserungen, die nicht außer Acht gelassen werden sollten. Daher sollte der Beobachtungszeitraum verlängert werden, um die Wirkung dieser Gentherapie über 5 bis 10 Jahre zu beurteilen. Es gibt Daten aus Studie 1, die sehr positiv aussehen und zeigen, dass die Gentherapie bereits seit fast 6 Jahren positive Wirkungen hat und keinerlei negative Auswirkungen aufweist.
Aus diesen Gründen glauben wir weiterhin fest an den positiven Nutzen dieser Gentherapie und fordern eine schnelle Zulassung in Deutschland. Bislang ist sie die einzige funktionierende Therapie für DMD. Daher bitten wir Sie, unsere Online-Petition zu unterstützen und weitere Unterschriften zu sammeln.
Vielen Dank im Voraus für Ihre Unterstützung. Gemeinsam können wir einen positiven Unterschied machen und denjenigen helfen, die auf diese Therapie angewiesen sind.