PFS patientenrelevanter Endpunkt

Wer sich in die Debatte über PRO oder Contra PFS, einlässt, sollte wissen, was Patienten mit einer metastasierten Erkrankung wirklich wollen. Was ein PFS von mehr als 10 Monaten für betroffene Frauen mit mBC bedeutet, erfährt man, wenn man mit ihnen spricht. Aber auch für Lungenkrebspatienten ist PFS ein wichtiger Parameter. Patienten, die wissen, dass sie letztendlich an ihrer Erkrankung versterben werden, sehen das Aufhalten des Fortschreitens ihrer Erkrankung als ungeheuren Gewinn an Lebenszeit und Lebensqualität. PFS wird als wichtigster Faktor von Patienten genannt (Hershman)

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Zusatznutzen ist individuell - fragt die, die es betrifft und die betroffen sind

Eine öffentliche und offene Diskussion von Studienkriterien in der Onkologie ist wichtig. Wenn Patientinnen im Mittelpunkt einer guten Medizin und Gesundheitsversorgung stehen sollen, ist es unverzichtbar, dass ihre Stimmen - nicht nur die der offiziellen Patientenvertreter - dort Gehör finden, wo es um die Weichenstellungen für (Kosten)Entscheidungen geht. . Ein möglichst langes progressionsfreie Überleben in der metastasierten Situation ist ein wichtiger individueller Zusatznutzen eines Medikaments, von dem betroffene Patientinnen schnellstmöglich profitieren können sollten.

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Wenn der metastasierte Krebs durch dieses Medikament monatelang "ruhig" bleibt, ist das von großem Nutzen für die Patientin. Jedes Fortschreiten ist ein Schlag in die Magengrube. Jeder Krankheitsprogress hat neben den psychologischen Auswirkungen (Depression, Verzweiflung) auch physische Konsequenzen, denn Metastasen verursachen Schmerzen u.a. Was ist denn , wenn sich nach fünf Jahren Follow-Up herausstellt, dass es auch ein höheres Gesamtüberleben gibt? Dann wird ein Zusatznutzen festgestellt, und die Patientinnen in der Zwischenzeit haben einfach Pech gehabt?

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G-BA Entscheidung Palbociclib

Auch wenn der G-BA unisono mit IQWiG meint, dass PFS nicht patientenrelavant ist, sollten sie die betroffenen Frauen mit metastasiertem Brustkrebs befragen, was für sie relevant ist. Jeder Tag nach der Diagnose mBC zählt, wenn der Progress gestoppt werden kann und weitere Behandlungen, wie Chemotherapie, (CT) hinausgezögert werden kann. Es ist ein absoluter Rückschritt in der Behandlung von mBC, wenn nur Hormontherapie und CT empfohlen wird. Das Argument von G-BA, dass wegen der schweren Nebenwirkungen kein Zusatznutzen gesehen werden kann, ist nicht nachvollziehbar, wenn CT empfohlen wird

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Patientenvertretung muss neutral und unabhängig erfolgen

„Die Patientenvertreter im G-BA werden nach der Patientenbeteiligungsverordnung von akkreditierten Patientenorganisationen benannt. Diese Organisationen müssen neutral und unabhängig arbeiten sowie gemeinnützige Zwecke verfolgen. Auch die einzelnen Patientenvertreter werden vor der Benennung auf Interessenkonflikte hin geprüft. Die genauen Einzelheiten hierzu finden Sie unter: https://www.hausderkrebsselbsthilfe.de/infothek/patientenvertretung

zdroj : www.hausderkrebsselbsthilfe.de/infothek/patientenvertretung

Validierung erforderlich!

Die Grundannahme lautet offenbar: Die Verzögerung eines Progresses der Erkrankung ist eine relevante Verbesserung. Nach meinem Verständnis stützt sich das auf die Annahme, kein Progress bedeute a) längeres Überleben, b) bessere Lebensqualität und c) weniger Nebenwirkungen. b) und c) ließen sich aber auch selbst nachweisen. Nur a) nachzuweisen dauert mitunter länger. Tatsächlich scheint die Progressverzögerung aber eben nicht immer mit längerem Überleben korreliert - offenbar gibt es Fälle, in denen der Gewinn vor Progress durch schnelleres Versterben nach Progress ausgegleichen wird.

zdroj : DOI: 10.1200/JCO.2016.71.2109; 10.1016/j.ejca.2011.10.028;

Problem schwere Nebenwirkungen

Der Wirkstoff Palbociclib (Ibrance) wurde (unter anderem) deshalb nicht empfohlen, weil es im Verlauf der Studie zu sogenannten "schweren unerwünschten Ereignissen" (z.B. Myelosuppression) kam, woraufhin die Medikation unterbrochen werden musste. Nebenwirkungen sind mit diesem Wirkstoff allgemein häufiger beobachtet worden als in der Vergleichstherapie. (Vorsicht: Die Erkenntnisse der Studie beziehen sich nur auf Frauen nach der Menopause, in der Ersttherapie mit Hormonrezeptor-positivem, HER2-negativen, fortgeschrittenen Brustkrebs, die Lage wird also durchaus differenziert betrachtet)

zdroj : www.g-ba.de/downloads/40-268-4388/2017-05-18_AM-RL-XII_Palbociclib_D-264_TrG.pdf